Zolgensma gentherapie voor spierziekte SMA stap dichterbij

  • 31 maart 2020
  • Nieuwsbericht
  • Kinderverpleegkunde

Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor de markttoelating van Zolgensma. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeer ernstige spierziekte.  

SMN-eiwit

De behandeling met Zolgensma is nu goedgekeurd voor patiëntjes met symptomen van de meest ernstige vorm van SMA (SMA type 1) en voor patiëntjes met maar 1, 2, of 3 kopieën van het SMN-2 gen.  Patiënten met SMA hebben een erfelijke afwijking. Deze afwijking zit in het SMN-1 gen, het Survival Motor Neuron-1 gen. Hierdoor ontstaat er een tekort aan het SMN-eiwit. Bepaalde zenuwcellen die spieren aansturen, de zogenoemde ‘motorneuronen’, hebben dit eiwit nodig. Zonder dit eiwit sterven deze zenuwcellen, wat kan leiden tot de ernstige spierziekte SMA.

Zolgensma onder voorwaarden goedgekeurd

Het EMA heeft deze behandeling een positief advies ‘onder voorwaarden’ gegeven. Met dit type goedkeuring kan het EMA een behandeling adviseren met minder gegevens dan normaal nodig is. Zo kan een nieuwe behandeling eerder worden toegepast. Dit type goedkeuring is mogelijk bij aandoeningen waar nog geen goede behandelopties voor zijn. Aanvullende resultaten uit de lopende onderzoeken naar Zolgensma zullen voortdurend door het EMA worden beoordeeld.

Spierziekte SMA

Zolgensma is de merknaam voor de gentherapie waarvan het werkzame bestanddeel de naam onasemnogene abeparvovec heeft. Deze gentherapie brengt het genetisch materiaal van het SMN-eiwit in de zenuwcellen. Hierdoor kunnen deze cellen dit eiwit weer zelf aanmaken. Uit één voltooide klinische studie en drie ondersteunende onderzoeken bij patiëntjes met SMA blijkt dat de behandeling  de overleving en spierfunctie van kinderen met SMA verbetert.

Europese Commissie

De Europese Commissie vergadert binnenkort en bespreekt of het positief advies van het EMA kan worden overgenomen. Daarna moet elk afzonderlijk land binnen de EU beslissen of de kosten van deze behandeling - in de Verenigde Staten is dit 2,1 miljoen dollar per patiënt - opwegen tegen de gezondheidswinst van de behandeling.  Bron: SBG.

Word lid en praat mee!

Samen met 105.000 leden maken we ons als beroepsvereniging sterk voor professionalisering van de beroepen verpleegkundige, verzorgende en verpleegkundig specialist. Leden horen, zien en helpen; dat is waar we als V&VN voor staan. Wil jij invloed hebben op hoe jouw beroep zich ontwikkelt? Word lid van V&VN.